Настоящие Правила применяются только в отношении орфанных заболеваний, включенных в перечень орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (орфанных), утвержденный приказом Министра здравоохранения Республики Казахстан от 20 октября 2020 года № ҚР ДСМ - 142/2020 (зарегистрирован в реестре государственной регистрации нормативных правовых актов под № 21479).