Лечение орфанных РЗ проводится в соответствии с Перечнем орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения, утвержденных приказом Министра здравоохранения Республики Казахстан от 20 октября 2020 года № ҚР ДСМ - 142/2020 "Об утверждении перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (орфанных) (зарегистрирован в Реестре государственной регистрации нормативных правовых актов под № 21479).