Золгенсма® (Онасемноген абепарвовек) · Раствор для инфузий
Препарат Золгенсма® показан для лечения:
- пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 5q с биаллельной мутацией в гене SMN1 и клиническим диагнозом СМА типа 1
- пациентов со СМА 5q с биаллельной мутацией в гене SMN1 и не более чем с тремя копиями гена SMN2
Источник: инструкция по медицинскому применению, рег. № РК-ЛС-5№026404 от 23.12.2024.