Орфандық аурулардың және оларды емдеуге арналған дәрілік заттардың (орфандық) тізбесін мынадай өлшемшарттарды ескере отырып, уәкілетті орган бекітеді:
- 1) Қазақстан Республикасында таралуы;
- 2) жүргізу үшін Қазақстан Республикасының аумағында әзірленген және тіркелген дәрілік заттар бар жүйелі емдеу қажеттілігі (курабелді пациенттер);
- 3) әзірленген және әлемде бар, бірақ Қазақстан Республикасының аумағында қолдануға тіркелмеген дәрілік заттарды қолдана отырып, жүйелі емдеу қажеттігі;
- 4) емдеу үшін әлемде әзірленген дәрілік заттар жоқ аурулардың болуы;
- 5) радикалды терапияның болмауына байланысты паллиативтік медициналық көмек көрсету қажеттігі (инкурабелді пациенттер).