Вилтепсо® (Вилтоларсен) · Раствор для инфузий
Препарат Вилтепсо® показан для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов с подтвержденной мутацией гена DMD, которую возможно скорректировать путем пропуска 53 экзона, включая пациентов детского возраста.
Применение у пациентов, которым проводится постоянная искусственная вентиляция легких (ИВЛ)
Эффективность и безопасность лечения у пациентов на постоянной ИВЛ и у пациентов с поздней, неамбулаторной стадией заболевания не установлены. При назначении этим пациентам целесообразность введения следует определять с учетом остаточной двигательной функции и т. д. Пациенты должны находиться под тщательным наблюдением после введения препарата, и следует регулярно оценивать эффективность, чтобы определить, необходимо ли продолжать введение препарата. При отсутствии эффекта применение препарата должно быть прекращено.
Применение у женщин
Если данный препарат вводится женщинам с дистрофинопатией, имеющим нормальную Х-хромосому, он может снижать нормальную экспрессию дистрофина, поэтому его не следует назначать таким пациентам.
Клинические испытания у женщин не проводились.
Нефротоксичность
У животных, получавших вилтоларсен, наблюдали нефротоксичность (см. раздел «Данные по токсичности у ювенильных животных»). Несмотря на отсутствие нефротоксичности в клинических исследованиях препарата Вилетпсо®, клинический опыт его применения ограничен, а применение некоторых других антисмысловых олигонуклеотидов сопровождалось нефротоксичностью, включая потенциально фатальный гломерулонефрит. У пациентов, получающих данный препарат, необходим мониторинг функции почек. Снижение массы скелетных мышц влияет на уровень креатинина в сыворотке, следовательно, сывороточный креатинин не является надежным показателем функции почек у пациентов с МДД. До начала применения препарата Вилтепсо® необходимо определить уровень цистатина С в сыворотке, соотношение белок/креатинин в моче. Следует рассмотреть измерение скорости клубочковой фильтрации до начала лечения препаратом. Во время лечения рекомендован мониторинг нефротоксичности. С этой целью один раз в три месяца следует определять уровень цистатина С в сыворотке крови и соотношение белок/креатинин в моче. Для мониторинга уровня белка в моче следует использовать образцы, которые, предположительно, не содержат экскретируемый Вилтепсо®. Допустимо использовать образцы, собранные в день применения препарата до начала инфузии либо не ранее чем через 48 часов после последней инфузии. В качестве альтернативы возможно использовать лабораторный тест, который не предполагает использования пирогаллолового красного, так как этот реагент способен вступать в перекрестную реакцию с Вилтепсо®, которыйвыделяется с мочой, что приведет к ложноположительному результату определения белка в моче.
В случае стойкого нарушения функции почек или протеинурии необходимо обратиться к детскому нефрологу для дальнейшего обследования.
Иммуногенность
Как и при использовании всех олигонуклеотидов, существует вероятность иммуногенности. Выявление образования антител в значительной мере зависит от чувствительности и специфичности используемого метода. Кроме того, наблюдаемая частота выявления положительной реакции на антитела при проведении анализа может зависеть от ряда факторов, включая методику анализа, особенности обращения с образцами, время взятия образцов, применение сопутствующих препаратов и имеющиеся заболевания. По этим причинам сравнение частоты обнаружения антител в проведенных исследованиях 1 и 2 (см. разделы 4.8 и 5.2) с частотой обнаружения антител в других исследованиях может быть недостоверным. В целом в ходе исследований существенной иммуногенности не обнаружено.
Источник: инструкция по медицинскому применению, рег. № РК-ЛС-5№026197 от 11.06.2024.